Scienza/ Distrofia Duchenne, passi avanti per batterla sul tempo

Roma, 13 ott. (Apcom) - Battere la distrofia di Duchenne sul tempo potrebbe essere possibile: è quanto emerge da una ricerca condotta da Pier Lorenzo Puri, ricercatore dell'Istituto Telethon Dulbecco e dell'IRCCS Fondazione Santa Lucia di Roma, grazie alla quale sono stati individuati nuovi meccanismi in base ai quali le cellule staminali possono rigenerare i muscoli "buoni" nei soggetti affetti da distrofia di Duchenne. Pubblicato sulla rivista "Cell Stem Cell", lo studio ha individuato nuovi bersagli farmacologici per rinviare il più possibile quel "punto di non ritorno" oltre il quale i muscoli dei pazienti distrofici non riescono più a rigenerarsi. La massa muscolare dei soggetti affetti da questa patologia viene a poco a poco sostituita da cicatrici e diventa incapace di contrarsi, obbligando il paziente sulla sedia a rotelle e segnando la progressione verso la fase terminale, quando vengono compromessi anche il cuore e i muscoli del respiro. In condizioni normali il danno muscolare innesca un processo infiammatorio che manda una cascata di segnali all'ambiente circostante fino a colpire particolari cellule staminali adulte presenti nel muscolo che vengono stimolate a generare nuovo tessuto. Nei pazienti distrofici questo processo diventa alla lunga insostenibile: a causa della mancanza di distrofina, infatti, le fibre muscolari sono sottoposte a continui cicli di contrazione e degenerazione, e se nei primi stadi della malattia questo fenomeno è compensato da una rigenerazione che limita la perdita di tessuto, nel tempo la capacità rigenerativa si esaurisce e la rigenerazione muscolare lascia il posto alla proliferazione di tessuto fibrotico e di grasso. I ricercatori si sono focalizzati su due fattori cellulari: la citochina infiammatoria TNF e la chinasi p38, una proteina che media l'azione di TNF nelle cellule staminali muscolari, che a sua volta dirige la capacità delle cellule staminali di rigenerare il muscolo. E hanno dimostrato in un modello animale che bloccando con anticorpi specifici l'azione di TNF si può aumentare il numero delle cellule staminali muscolari. Da qui la prospettiva di sperimentare un trattamento farmacologico intermittente con cui "spegnere e accendere" geni specifici che portino alla generazione di nuove fibre muscolari: "Stiamo valutando diversi composti chimici - spiega lo scienziato - per aumentare la capacità delle cellule staminali muscolari di rigenerare il tessuto muscolare".